海外ニュース：消化管神経内分泌腫瘍に対するAlphaMedixTMがFDAの画期的治療薬指定を受ける
2024年2月12日
放射性医薬品企業であるラジオメディクス社（RadioMedix, Inc.）とオラノメッド社（Orano Med）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がAlphaMedixTM（212Pb-DOTAM）が切除不能または転移性消化管神経内分泌腫瘍（GEP-NETs）の成人患者を対象とし、画期的治療薬指定を受けたと発表しました。
AlphaMedixTMは、ペプチド受容体放射性核種療法（PRRT）未経験者に対する治療薬として、 現在第2相臨床開発段階にある標的アルファ線療法であり、生体内でアルファ粒子を発生させる鉛-212（212Pb）で放射線標識されたSSTR標的ペプチド複合体で構成されています。アルファ線放出核種は、その高いエネルギーと短い飛程により、周囲の健康な組織への毒性を最小限に抑えながら、個々の癌細胞を正確に標的として殺傷することができます。 AlphaMedixTMは、画期的治療薬指定を受けた初の標的アルファ線療法です。
海外ニュース：消化管神経内分泌腫瘍に対するAlphaMedixTMがFDAの画期的治療薬指定を受ける
2024年2月12日
放射性医薬品企業であるラジオメディクス社（RadioMedix, Inc.）とオラノメッド社（Orano Med）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がAlphaMedixTM（212Pb-DOTAM）が切除不能または転移性消化管神経内分泌腫瘍（GEP-NETs）の成人患者を対象とし、画期的治療薬指定を受けたと発表しました。
AlphaMedixTMは、ペプチド受容体放射性核種療法（PRRT）未経験者に対する治療薬として、 現在第2相臨床開発段階にある標的アルファ線療法であり、生体内でアルファ粒子を発生させる鉛-212（212Pb）で放射線標識されたSSTR標的ペプチド複合体で構成されています。アルファ線放出核種は、その高いエネルギーと短い飛程により、周囲の健康な組織への毒性を最小限に抑えながら、個々の癌細胞を正確に標的として殺傷することができます。 AlphaMedixTMは、画期的治療薬指定を受けた初の標的アルファ線療法です。
「FDAの画期的治療薬指定は、神経内分泌腫瘍患者の治療方法を再定義する可能性を持つ革新的な治療法としてのAlphaMedixTMの潜在性を強調するものです。AlphaMedix™は、転移性または手術不能のSSTRを発現するGEP-NET患者に対して、現在FDAが承認しているベータ粒子放出核種を用いた放射性レニウム治療（PRRT）よりも大幅な利益をもたらす可能性があると当社は考えています。FDAの決定は、この疾患に苦しむ患者にとって素晴らしいニュースであり、この新しい治療法の開発を促進する重要なマイルストーンです」と、ラジオメディクス社の会長兼最高経営責任者（CEO）であるエブラヒム・デルパサンド医師は述べています。
画期的治療薬指定は、AlphaMedixTMの安全性と有効性を評価した第1相臨床試験と現在進行中の第2相臨床試験の結果に基づいています。第1相試験では、ベータ粒子放出体であるルテチウム-177をベースとするLutatheraTMによるPRRTの治療歴のないGEP-NET患者を対象に、治療は良好な忍容性を示し、奏効率（ORR）は62.5%でした。第2相試験では、2024年半ばに予定されているトップラインデータに先立ち、すでに目標奏効率が達成されています。
「AlphaMedixTMがFDAの画期的治療薬指定を受けたことは、関係者全員にとって大きな成果であり、鉛-212を用いた標的アルファ療法に対する医療界の強い関心を裏付けるものです。これまでの臨床試験で得られた良好な結果に基づき、AlphaMedixTMのような標的アルファ療法は、がん細胞に対する細胞傷害性を高め、隣接する健康な細胞への毒性を抑えることで、次世代の放射性リガンド療法をリードするものと確信しています。FDAによる今回の認定は、革新的な鉛-212ベースの治療法を世界中の医療関係者や患者に提供するというオラノメッド社の取り組みを強化するものです」と、オラノメッド社の社長兼最高経営責任者（CEO）ジュリアン・ドデ氏は述べています。
■画期的治療薬指定について
画期的治療薬指定は、重篤な疾患の治療を目的とする薬剤の開発と審査を迅速化するためのプロセスです。臨床試験で得られた予備的証拠により、その薬剤が臨床的に重要な評価項目において既存の治療法を大幅に上回る改善効果を示す可能性が示唆されている場合、その薬剤は画期的治療薬として指定されます。
■神経内分泌腫瘍について
神経内分泌腫瘍（NET）は、神経内分泌細胞に由来するまれな腫瘍の異質なグループです。これらの腫瘍は主に胃腸管および膵臓（GEP-NET）に発生しますが、胸腺、肺、および卵巣、心臓、前立腺などのまれな部位を含む他の組織にも発生することがあります。ほとんどのNETはソマトスタチン受容体（SSTR）を強く発現しています。米国では、年間約12,000人の患者が神経内分泌腫瘍と診断されると予想されており、転移ステージでの平均5年生存率は60%です。
■標的アルファ線療法について
標的アルファ線療法（TAT）は、生物分子が持つ癌細胞を標的にする能力と、アルファ線を放出する放射性同位体の持つ短距離で高エネルギーの細胞破壊能力を組み合わせるというシンプルなコンセプトに基づいています。アルファ崩壊は、ヘリウム原子核（アルファ粒子）の放出と非常に高い線エネルギー付与を伴い、細胞層数層分の飛程で放出されるため、アルファ放出領域に隣接する細胞では修復不可能な二重らせんDNAの切断が起こります。このアプローチにより、癌細胞に対する細胞毒性が増大する一方で、近傍の健康な細胞への毒性を抑えることができます。その結果、アルファ放出核種は標的療法において最も強力な薬剤と考えられています。
■ラジオメディックス社（RadioMedix）について
ラジオメディックス社は臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、テキサス州ヒューストンとハンブルに拠点を置くAlphaMedix™試験のスポンサーです。 同社は、がんの診断、モニタリング、および治療のための革新的な標的放射性医薬品に重点的に取り組んでいます。 RadioMedixは、PETイメージングおよび治療（アルファおよびベータ標識薬剤）用の放射性医薬品を開発しています。同社は、早期プローブ開発のための創薬センター、放射性医薬品のi体外および生体内評価のための前臨床コア施設、第I相から第III相臨床試験のためのcGMPおよび分析スイート、および大規模な承認後商業製造施設であるスピカセンターなど、学術および産業パートナー向けの契約サービス施設を設立しました。ラジオメディックス社の詳細については、www.radiomedix.comをご覧ください。
■オラノメド社（Orano Med）について
オラノメド社は臨床段階にあるバイオテクノロジー企業で、Targeted Alpha-Emitter Therapy（TAT）として知られる、がん細胞に対する強力な治療薬の1つである希少なアルファ線放出放射性同位元素である鉛-212（212Pb）のユニークな特性を利用し、がんに対する新世代の標的療法を開発しています。 同社は、さまざまな標的薬剤と組み合わせた212Pbを使用する複数の治療法を開発しています。オラノメド社はフランスと米国に212Pb製造施設、研究所、研究開発センターを保有しており、現在、北米と欧州における212Pb標識医薬品のGMP製造能力をさらに拡大するための投資を行っています。オラノメド社の詳細については、www.oranomed.comをご覧ください。