海外ニュース：FDAが膵神経内分泌腫瘍（PNETs）の新治療法を承認：知っておくべきこと エリン・ポスト著 2025年3月31日 アメリカ食品医薬品局（FDA）は、膵神経内分泌腫瘍（PNET、またはPanNET）の新しい治療薬を承認しました。 「膵神経内分泌腫瘍の患者さんに新たな治療選択肢が加わったことを大変嬉しく思います」と、PanCANの最高科学・医療責任者アンナ・バーケンブリット医師は述べています。「PNETは、最も一般的な膵臓がんである膵管腺癌よりも進行が遅い傾向にありますが、転移した場合の5年相対生存率は23%にとどまっており、新たな治療法の必要性が浮き彫りになっています。」 以下では、PanCANがこの新治療法に関するよくある質問に答えています。   ■ カボザンチニブ（CABOMETYX®）とは？カボザンチニブは分子標的治療薬です。FDAは、PNETと診断された膵臓がん患者の特定のサブグループに対して本薬を承認しました。PNETは膵臓の内分泌（ホルモン産生）細胞から発生します。PNETは通常型の膵癌である膵管腺癌（PDAC）ほど一般的ではなく、生物学的・臨床的にも大きく異なり、専門的な治療が求められます。 今回のFDA承認により、 カボザンチニブは膵臓外の神経内分泌腫瘍（epNETs）にも使用可能になります。これらの腫瘍は、消化管や肺など、膵臓以外の部位の細胞から発生します。 カボザンチニブはすでに進行性腎臓がん、肝臓がん、分化型甲状腺がんの治療薬として承認されています。   ■FDA承認の意味は？ カボザンチニブは、手術が適応とならない、既に治療を受けた「良く分化したPNET（腫瘍細胞が正常に近く、増殖が遅いタイプ）」の成人患者に対して承認されました。   ■PNET患者にとってのメリットは？第III相臨床試験で カボザンチニブの有効性が検証されました。この試験では、前治療後にがんが進行したPNET患者99名が対象となりました。そのうち、 カボザンチニブを投与された66名の無増悪生存期間（がんが悪化するまでの期間）は中央値13.8か月、対照群の33名は3.3か月でした。全体の奏効率（腫瘍が縮小した割合）は18%で、これにより試験は早期に終了となり、対照群の患者にもカボザンチニブの投与が可能となりました。   ■ カボザンチニブの副作用は？製薬会社Exelixisによると、主な副作用には、疲労感、食欲低下、吐き気・嘔吐、体重減少、便秘などがあります。試験中、副作用により49%の患者が投与量を減らし、19%の患者が治療を中止しました。高血圧や下痢、「手足症候群」と呼ばれる皮膚障害も一般的かつ重度の場合があります。詳細な副作用情報は カボザンチニブの公式サイトをご覧ください。   ■ カボザンチニブに関心がある患者はどうすればいい？PNETと診断された方は、主治医にこの治療法について相談してください。PanCANの患者サービスに連絡してください。専門のケースマネージャーが、PNETに関する正確かつ最新の情報を提供します。利用できるリソースには、臨床試験の個別検索、全米のPNET専門医リスト、PNETの診断と治療に関する無料小冊子などがあります。   ■保険はこの治療をカバーしますか？FDA承認は安全性と有効性が確認されたことを意味し、FDA自体が保険の対象を決めることはありませんが、承認された治療法は通常、MedicareやMedicaidでカバーされます。民間の保険会社によるカバーはプランにより異なります。 経済的な負担が懸念される方には、PanCAN患者サービスが財政支援プログラムの情報を提供しています。  …

Ref: 「Cabozantinib is an Orally Active VEGFR2/MET Inhibitor for Tumor Research」Edward Jenner 2023-08-28 IMMUNE SYSTEM RESEARCH

（祝）FDA、pNETおよびepNETに対するカボザンチニブを承認

2025年3月26日、米国食品医薬品局（FDA）は、以前に治療を受けた切除不能な局所進行または転移性の「良く分化した」膵神経内分泌腫瘍（pNET）および膵外神経内分泌腫瘍（epNET）を有する12歳以上の成人および小児患者に対して、カボザンチニブ（製品名：Cabometyx、製造元：Exelixis社）を承認しました。

カボザンチニブの処方情報は後日こちらに掲載される予定です。

治験データ（CABINET試験）について

カボザンチニブの有効性は、CABINET試験（NCT03375320）で評価されました。これは、二重盲検・プラセボ対照の多施設共同試験で、pNETおよびepNETの2つの無作為化コホート（合計298人）に分かれて実施されました。いずれのコホートも、以前の治療で進行した切除不能な局所進行または転移性のNET患者が対象です。

主要評価項目は**無増悪生存期間（PFS）**で、RECIST 1.1基準に基づき独立した放射線画像判定委員会（BIRC）が評価しました。副次的な評価項目には、**奏効率（ORR）および全生存期間（OS）**が含まれました。

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海外ニュース：次世代膵臓がん検査のVERIFI試験でさらに良好なデータを獲得 スウェーデン、ルンド - 膵臓がん診断企業であるImmunovia（IMMNOV：ナスダック・ストックホルム）は本日、次世代膵臓がん検査のVERIFI試験で良好な結果が得られたことを発表しました。これにより、膵臓がん血液検査の商業的発売に向けた同社の立場が強化されます。 Immunovia社の次世代検査では、膵臓がんの一般的なバイオマーカーであるCA19-9よりもはるかに多くの癌が検出されました。また、同社は、VERIFI試験における同社検査の特異性がCA19-9と同等であり、試験の目標特異性値にわずかに及ばなかったことも発表しました。 「Immunoviaの検査は、VERIFI試験において、がん性および非がん性の血液サンプルを正確に分類しました」と、ImmunoviaのCEOであるジェフ・ボルチャーディング氏は述べました。「この検査は、CA19-9を再び大幅に上回る結果を出しました。さらに、CLARITI試験とVERIFI試験の統合結果から、当社の次世代検査が、複数の異なる高リスクグループにおいて、膵臓がんを正確に検出できることが明らかになりました。 VERIFIは主要評価項目を達成しました。2025年3月19日、ImmunoviaはVERIFI試験が主要評価項目を達成したと発表しました。この試験では、ステージIおよびステージIIの膵臓がん症例の77%を検出することに成功し、目標値の65%を大きく上回りました。この感度はCA19-9の感度69%を大幅に上回るものでした。 統合データでは、複数の高リスク患者グループ全体で高い精度が示されました。検証研究であるVERIFIとCLARITIの統合データにより、さまざまな理由で高リスクとされる患者グループ全体における検査の性能について、強固な分析が可能になります。Immunoviaの次世代検査は、膵臓がんの家族歴や遺伝子変異によるリスク、糖尿病患者、膵嚢胞を持つ人々など、主要な高リスクグループ全体で、優れた一貫した感度と特異性を示しました。 リスクグループ　症例　対照　　感度　　特異度　    全体　              317　 1,134　　78%　　92% 家族性/遺伝性　　71　　922　　78%　　94% 糖尿病　　　　　128　　105　　80%　　90% 膵嚢胞　　　　　  79　　426　　72%　　89% 「CLARIFIとVERIFIの複合的な検査性能データは、Immunoviaにとって重要なマイルストーンです。複数の高リスク患者グループ全体で優れた検査精度が示されたのは初めてのことです」とImmunoviaのCEOであるジェフ・ボルチャーディング氏は述べています。「これらのデータは、当社の商業的可能性を強化し、対象市場を拡大するものです。 VERIFI試験における特異性は、目標性能およびCA19-9と一致していました。Immunovia検査の特異性は88%であり、目標特異性90%と比較してもほぼ同等でした。前回の CLARITI 試験と同様に、Immunovia 検査の特異度は CA19-9 の特異度（88% 対 89%）とほぼ同等でした。VERIFI 試験では、対照サンプル数が少なかった（271）ため特異度の定量化の精度が低かったため、特異度は共同主要評価項目ではなく、副次評価項目でした。 VERIFIの結果は、Immunovia社の事業計画を強化し、サポートするものです。Immunovia社は、2025年第3四半期に次世代検査の開始に向けて積極的に準備を進めています。同社は、検査の臨床的影響を評価し、他の高リスク集団における精度をさらに評価するために、年内に追加の臨床研究を実施する予定です。これらの研究は、規制当局への申請や保険償還の取り組みをサポートするものです。Immunovia社は、市場導入を加速するために、潜在的な商業パートナーとも提携しています。 VERIFI試験について VERIFI試験は、米国の主要な膵臓がんセンター6施設から採取した385の血液サンプルを用いて実施されました。研究者は、膵臓がんの中で最も一般的な膵管腺がん（PDAC）のステージIおよびIIの患者115人のサンプルを分析しました。これらのサンプルは、膵臓がんではないものの、高リスクと分類された人々から採取した270のコントロールサンプルと比較されました。これらの高リスク患者は、膵臓がんの家族歴、遺伝子変異、膵嚢胞（膵臓に生じる液体で満たされた嚢胞で、時に膵臓がんへと進行する）またはこれらのリスク要因の組み合わせを有していました。…

膵臓がん研究の未来が危機に瀕している

アンナ・バーケンブライト医師、MMSc著

2025年3月17日

編集者注：「リサーチ・スポットライト」シリーズは、パンキャン最高科学・医療責任者のアンナ・バーケンブライト医師が執筆しています。毎月、バーケンブライト医師が膵臓がんに関する最新ニュースや研究についての見解を述べています。バーケンブライト医師のXとLinkedInのページをフォローしてください。

膵臓がんの研究者たちは、救命の可能性を秘めた画期的な治療法の開発に迫ろうとしています。 5年生存率が13%という診断結果を受けた患者にとって、それはまさに切実に必要とされているものです。 がん研究は今、危機に瀕しています。 行政および議会の一連の措置により、これまで生物医学研究コミュニティに割り当てられていた予算が停止され、今後大幅な削減が予想されるため、この重要な分野における今後の進歩に深刻な懸念が生じているのです。科学者が進歩を推進し、成果を向上させるために必要なリソース(予算）を確実に確保しなければなりません。

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